프록스원 단백질 억제 통한 망막 신경 재생 유도…퇴행성 망막질환 치료의 새 지평 열어

KAIST(총장 이광형)가 세계 최초로 손상된 시력을 회복할 수 있는 망막 치료제 개발에 성공하며, 퇴행성 망막질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 제시했다. 생명과학과 김진우 교수 연구팀은 망막 신경재생을 유도하는 신약 후보 물질을 개발하고, 동물 실험을 통해 그 치료 효과가 6개월 이상 지속된다는 사실을 입증했다.

전 세계적으로 3억 명 이상이 다양한 망막질환으로 시력 상실 위험에 처해 있으며, 기존 치료제들은 진행 억제 수준에 머물러 있다. 김 교수 연구팀은 이번 연구를 통해 퇴행성 망막질환에서도 손상된 시력을 회복할 수 있는 치료법의 가능성을 처음으로 실현하였다.

핵심은 망막 재생을 억제하는 ‘프록스원(PROX1)’ 단백질의 작용을 차단하는 치료제다. 이 단백질은 포유류 뮬러글리아(Müller glia) 세포의 역분화를 방해하며 망막 신경세포 재생을 막는 요인으로 작용하는데, 연구팀은 프록스원에 결합하는 항체를 개발하여 외부에서 이를 중화하는 방식으로 재생을 유도하였다.

유전자 치료제 활용…시력 회복 효과 장기간 지속

김 교수팀은 프록스원 중화항체(CLZ001)를 유전자 치료제(AAV2-Anti-PROX1)의 형태로 망막색소변성증(RP1) 모델 생쥐의 안구에 투여했고, 광수용세포 재생과 시력 회복이 6개월 이상 지속되는 것을 확인하였다.

이번 치료제는 KAIST 교원 창업기업인 ㈜셀리아즈에서 개발 중이며, 현재 치료제가 없는 다양한 퇴행성 망막질환을 대상으로 임상 진입을 준비 중이다. 연구팀은 2028년 임상시험 개시를 목표로 효능 강화와 안전성 검증에 박차를 가하고 있다.

프록스원 단백질은 본래 신경줄기세포의 분열을 억제하고 신경세포로의 분화를 유도하는 인자로, 망막뿐 아니라 해마, 척수 등에도 존재한다. 연구팀은 포유류에서는 이 단백질이 손상된 망막에 축적되어 재생을 막는다는 사실과, 재생이 가능한 어류에서는 이러한 축적이 일어나지 않는다는 사실을 규명하였다.

이번 연구는 국제 저명 학술지 『Nature Communications』 2025년 3월 26일 온라인판에 게재되었으며(논문명: Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer, DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8), KAIST 이은정 박사와 김무성 박사과정이 공동 제1저자로 참여하였다.

김진우 교수 “실명의 공포로부터 자유로운 사회 만들고 싶다”

김진우 교수는 “프록스원 억제 항체의 중화 전략을 통해, 포유류에서도 망막 신경세포 재생이 가능하다는 점을 세계 최초로 증명했다”며, “치료 옵션이 전무했던 실명 위험 환자들에게 실질적 도움이 되는 약물로 발전시켜 나가겠다”고 밝혔다. 이은정 박사 역시 “실험 동물의 시력 회복 데이터를 바탕으로, 인간 대상의 치료제로 이어질 수 있도록 연구를 지속하겠다”고 덧붙였다.

이번 연구는 한국연구재단 중견연구자지원사업 및 국가신약개발사업의 지원을 받아 수행되었으며, KAIST의 글로벌 가치창출형 연구의 대표 사례로 손꼽히고 있다.

#KAIST #김진우교수 #망막치료제 #시력회복 #프록스원억제 #PROX1 #망막재생 #퇴행성망막질환 #신경재생 #셀리아즈 #유전자치료제 #네이처커뮤니케이션스 #시력복원기술 #포유류망막재생 #AAV치료제