‘딱 그 RNA만’ 골라 변형…부작용 최소화한 차세대 유전자 치료 플랫폼 기대

KAIST 연구진이 우리 몸속 특정 RNA만을 골라 정밀하게 화학 변형할 수 있는 유전자 가위 기술을 세계 최초로 개발했다. 기존 DNA 기반 유전자 가위의 한계를 넘는 RNA 표적 기술로, RNA 기반 유전자 치료의 실현 가능성을 크게 앞당겼다는 평가를 받고 있다.

KAIST 생명과학과 허원도 교수 연구팀은 RNA 유전자 가위 시스템(CRISPR-Cas13)과 RNA 화학 변형 효소(NAT10)의 고활성 변이체(eNAT10)를 결합한 ‘표적 RNA 아세틸화 시스템(dCas13-eNAT10)’을 개발했다고 10일 밝혔다.

이 시스템은 수많은 RNA 중에서도 특정 RNA만을 골라 아세틸화(화학 변형)함으로써, RNA의 단백질 생산 능력이나 세포 내 위치를 조절할 수 있는 정밀한 유전자 조절 도구다. 이는 향후 부작용 없는 RNA 치료제 개발로 이어질 수 있는 핵심 기술로 평가된다.

세포·동물 실험 통해 생체 내 적용성도 입증

연구팀은 해당 시스템을 세포 실험뿐 아니라 생체 실험에도 적용해 실질적인 치료 가능성을 입증했다. 실험쥐의 간에 표적 RNA 아세틸화 시스템을 전달한 결과, 동물 체내에서도 원하는 RNA에만 선택적으로 아세틸화 변형을 가할 수 있음이 확인되었다.

특히, 이번 연구는 RNA 아세틸화가 단백질 발현을 증가시키는 것은 물론, RNA의 세포 내 이동 경로에도 영향을 준다는 사실을 처음으로 밝혀내며 RNA 화학 변형의 새로운 생물학적 기능을 규명했다.

허원도 교수는 “이번 기술은 기존 RNA 변형 기술들이 가진 특이성, 시간성, 공간성 한계를 극복해 정확하고 세밀한 RNA 연구가 가능해졌다”며 “향후 RNA 기반 치료제 및 생체 내 RNA 작동 조절 기술로 폭넓게 활용될 수 있을 것”이라고 말했다.

이 연구는 KAIST 유지환 박사과정생이 제1저자로 참여했으며, 세계적 권위의 국제 학술지 『Nature Chemical Biology』 6월 2일 자에 게재됐다.

이번 성과는 삼성미래기술육성재단과 한국연구재단 바이오·의료기술개발사업의 지원을 받아 수행되었다.

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